אופדסיטיניב (Upadacitinib), תרופה פומית המעכבת את JAKי(Janus kinase), הראתה יעילות עם פרופיל בטיחות מקובל במחקרים קליניים של דלקת מפרקים שגרונית.

במחקר שממצאיו פורסמו לאחרונה בכתב העת Arthritis Research & Therapy, חוקרים ביקשו להעריך את היעילות והבטיחות בעולם האמיתי של אופדסיטיניב במבוגרים עם דלקת מפרקים שגרונית בינונית עד חמורה, במחקר התצפית של UPHOLD.

שני התוצאים העיקריים המשולבים היו: (1) שיעור המטופלים שהשיגו הפוגה, כלומר ציון DAS28(CRP)י(Disease Activity Score 28 using C-Reactive Protein) נמוך מ-2.6 לאחר שישה חודשים ו-(2) שיעור המטופלים ששמרו על הפוגה לאחר 12 חודשים.

נבדקו גם שיעורי השגת פעילות מחלה נמוכה (ציון DAS28[CRP] שווה או נמוך מ-3.2), מדדים משולבים נוספים של פעילות המחלה, ואנליזות של תתי-קבוצות לפי אסטרטגיית הטיפול והטיפולים הקודמים.

אירועים חריגים הקשורים לטיפול נרשמו בכלל אוכלוסיית האנליזה (מטופלים שקיבלו לפחות מנת אופדסיטיניב אחת) עד ל-10 באוגוסט 2023.

בנוסף, אנליזת התוצאים העיקריים והמשניים בוצעה לפי השיטה המתוקנת של השלמת חסרים של לא-מגיבים (modified Non-Responder Imputation) בשתי קבוצות מותאמות של אוכלוסיית האנליזה: קבוצה מותאמת ראשונה (מטופלים שהשלימו שישה חודשי טיפול והיו להם נתוני DAS28[CRP] זמינים וכן אלה שהפסיקו לפני שישה חודשים) וקבוצה מותאמת שנייה (מטופלים שהשיגו הפוגה לאחר שישה חודשים, השלימו 12 חודשי טיפול והיו להם נתוני DAS28[CRP] זמינים, ואלה שהפסיקו בין שישה ל-12 חודשים), וכן לפי נתונים שנצפו בפועל במטופלים עם נתונים זמינים.

מתוך 1,719 משתתפים, 1,717 נרשמו למחקר ו-1,701 נכללו באוכלוסיית האנליזה. כ-400/1,719 חולים (23.3%) הפסיקו טיפול לפני 12 חודשים.

תוצאות המחקר הדגימו כי בקבוצה המותאמת הראשונה, 499 מטופלים השיגו הפוגה בשישה חודשים (השלמת חסרים של לא-מגיבים 499/1074 [46.5%], נתונים שנצפו בפועל: 499/902 [55.3%]). כמו כן, בקבוצה המותאמת השנייה, 269 שמרו על הפוגה ב-12 חודשים (השלמת חסרים של לא-מגיבים:‏ 269/340 [79.1%], נתונים שנצפו בפועל: 269/317 [84.9%]).

שיעורי הפוגה או פעילות מחלה נמוכה היו דומים בין טיפול עם אופדסיטיניב כטיפול יחיד לבין טיפול משולב. תוצאות דומות נצפו גם לפי קבוצות טיפול קודם. יתר על כן, שיעור ההיארעות של שלבקת חוגרת וזיהומים חמורים עמד על 3.12 ו-2.62 אירועים ל-100 שנות מטופל, בהתאמה. לא זוהו אותות בטיחותיים חדשים.

החוקרים מסכמים כי אופדסיטיניב הוכיחה יעילות בעולם האמיתי בדלקת מפרקים שגרונית בדרגה בינונית עד חמורה. כ-50% מהמטופלים השיגו הפוגה לאחר שישה חודשים ורובם שמרו עליה עד 12 חודשים. בנוסף, פרופיל הסיכון-תועלת של התרופה בעולם האמיתי נותר חיובי ותאם את הנתונים ממחקרי פאזה 3.

מקור:

Östör, A., Feist, E., Sidiropoulos, P. et al. Achievement of treatment targets and maintenance of response with upadacitinib in patients with moderate-to-severe rheumatoid arthritis in real-world practice: 1-year outcomes from the UPHOLD observational study. Arthritis Res Ther 27, 84 (2025). https://doi.org/10.1186/s13075-025-03528-5

הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה